2017年11月26日，北京一个温暖的冬日，中国第一个专注于心力衰竭领域的高水平杂志《中华心力衰竭和心肌病杂志》正式出刊！首刊上有名家题词、也有专家书评，当然核心需要有最新临床研究数据!其刊登的第一个临床试验是《常规治疗基础上联用托伐普坦片治疗心源性水肿的有效性和安全性的多中心随机、双盲、安慰剂照研究》。
2017年11月26日，北京一个温暖的冬日，中国第一个专注于心力衰竭领域的高水平杂志《中华心力衰竭和心肌病杂志》正式出刊！首刊上有名家题词、也有专家书评，当然核心需要有最新临床研究数据!其刊登的第一个临床试验是《常规治疗基础上联用托伐普坦片治疗心源性水肿的有效性和安全性的多中心随机、双盲、安慰剂照研究》。
选择这个临床研究发表是因为该研究是近几年心衰领域高水准的研究，更是利尿剂类产品在中国进行的第一个多中心随机、双盲、安慰剂对照研究。
该研究于2012年8月-2013年7月间在中国27家医院入选了244名常规利尿剂治疗后仍有心源性水肿的心衰患者，随机分入托伐普坦15mg和安慰剂组，每天服药一次，持续7天。主要有效性评价指标为服药第8天体重与基线体重相比的变化量，结果显示托伐普坦组体重下降-1.48±1.95kg，而安慰剂组体重下降只有-0.54±1.51kg，组间差异有统计学意义P＜0.01。托伐普坦组下肢水肿改善率(86.60%比70.79%，P=0.008)及颈静脉怒张消失率(39.58%比15.91%，P=0.012)显著高于安慰剂组，有统计学差异。与安慰剂相比，托伐普坦组服药第8天的24h尿量、摄水量、血清钠升高值均显著增加(P均<0.01),液体负平衡较基线的变化量于第1、2、6天均显著增加(P均<0.05)。
本研究中，托伐普坦组和安慰剂组基线血钠水平均为139mmol/L,92.6%患者基线血钠水平在正常范围内，托伐普坦组高钠血症发生率仅为3.23%，略高于安慰剂组(1.67%)，组间差异无统计学意义。其它不良事件发生率两组比较差异亦无统计学意义。
该临床试验结束后，2014年3月3-5日国家食品药品监督管理总局(CFDA)进行现场考核，核查结果为：通过。2015年7月22日CFDA发布了《开展药物临床试验数据自查核查工作的公告》，对临床试验提出了“最严谨的标准、最严格的监管、最严厉的处罚、最严肃的问责”，这就是著名的722核查风暴，千余家企业和产品折戟在此，没能过关。大冢公司认真应对，于2015年8月25日~2016年12月18日首先进行自查，2016年12月20-27日，CFDI现场核查，核查结果：通过！
基于托伐普坦产品的有效性和安全性，也基于心源性水肿III期临床数据的真实、可靠和严谨性，国家食品药品监督管理总局(CFDA)于2017年9月20日增加托伐普坦心源性水肿适应症：用于袢利尿剂等其他利尿剂治疗效果不理想的心力衰竭引起的体液潴留。同时托伐普坦在2017年通过价格谈判列入《2017版国家医保目录》，使更多心衰患者获益。
