作者|张宇辉
8月29日，EXPLORER-HCM研究结果在欧洲心脏病学会年会(ESC 2020)重磅发布，为肥厚型梗阻性心肌病(obstructive hypertrophic cardiomyopathy, oHCM)患者的治疗带来了新的希望。研究表明，Mavacamten可显著降低患者活动后左室流出道压差，改善患者症状，提高患者峰值VO2水平，提升患者纽约心功能(NYHA)分级。
EXPLORER-HCM是一项随机、双盲、安慰剂对照的三期临床研究，为评价Mavacamten对肥厚型梗阻性心肌病患者治疗的安全性和有效性，研究入选来自13个国家68家医疗中心的251名oHCM患者，治疗为期30周。
研究的主要终点为30周时Mavacamten的临床疗效，定义为：心肺运动试验VO2峰值提高≥1.5 ml/kg·min，同时NYHA分级改善≥1级或心肺运动试验VO2峰值提高≥3.0 ml/kg·min，同时NYHA分级无恶化。次要终点为患者运动后左室流出道压差变化，心肺运动试验VO2峰值变化，NYHA分级改善患者的比例，及包括KCCQ-CCS及HCMSQ-SoB问卷分值等患者报告结局的指标变化。
研究表明，Mavacamten组36.6%的患者在30周时达到研究主要终点，而安慰剂组患者仅为17.2%(+19.4%, 95% CI 8.7–30.1; p=0.0005)。Mavacamten也能显著改善所有次要终点指标，包括：降低患者静息与运动后左室流出道压差，提升患者心肺运动试验VO2峰值，改善患者纽约心功能分级等(p均＜0.0001)。此外，探索性研究发现，30周时，Mavacamten组27.4%的患者达到了完全缓解(定义为纽约心功能分级I级同时静息和运动后左室流出道压差均≤30 mmHg)，而安慰剂组患者不足1%。安全性方面，研究表明，Mavacamten患者的安全性与耐受性良好，其中97%的患者完成研究，治疗期间药物严重不良反应事件少，治疗相关不良反应轻微。
作者简介：张宇辉，主任医师，博士生导师；中国医学科学院阜外医院心力衰竭中心HFCU副主任；中国医师协会心力衰竭专业委员会总干事；国家心血管病专家委员会心力衰竭专业委员会秘书长；中华医学会心血管病分会心力衰竭学组副组长；国家心力衰竭医联体和中国心力衰竭质控项目秘书长；中国抗癌协会整合肿瘤心脏病学专业委员会常委；中国老年学会和老年医学学会肿瘤心脏病专家委员会副主委；中国临床肿瘤学会(CSCO)肿瘤心脏病学专家委员会常委；中华心力衰竭和心肌病杂志编辑部主任和副主编；JACC: CadioOncology Cardiac Failure Review，Cardiology Discovery编委和国际编委。
翻译：田鹏超
