预防和治疗动脉粥樣硬化所致的心血管和脑血管疾病，长期服用他汀药物已經成為最基本临床策略。然而，在真实世界中，相当部份患者服用他汀药物，尤其是较大剂量他汀后，可能因乏力、肌痛、惡心、食慾不振、失眠，等等不良反應而不能坚持治疗；有的患者即使服用了最大剂量的他汀药物，胆固醇水平卻也未能达到期望的血脂控制目标水平；家族性高胆固醇血症患者由於遺传基因变异，导致自幼年起血中胆固醇水平居高不下，常常在青少年時期就发生心肌梗死或脑卒中，而他汀藥物對這類患者的降脂效果有限。因此，尽管他汀药物非常重要，临床上仍亟需更加強效安全的降脂药物。
7月21日安进公司的Repatha（evolocumab）通过了欧盟EMA审批，7月24日賽諾菲公司的Praluent（alirocumab）通过了美国FDA审批。已經完成的多項研究表明，每2周或4周皮下注射一次，Repatha和Praluent均能大幅度降低血胆固醇水平，下降幅度达到40%-70%，远远超過現有的所有降脂藥物的降脂強度。更令人兴奋的是，在持续治疗12-16个月严格安慰剂对照的临床试验中，降脂幅度达60%以上，且持续维持；同時，並未观察到各种不良反应的增加，其安全性和耐受性良好。
這二个产品的临床适应症为：家族性高胆固醇血症、他汀药物不能耐受者、以及冠心病或缺血性脑卒中後他汀药物降脂未能达标者。根据患者可以单独使用或在他汀治疗的基础上使用。
PCSK9抑制剂通过皮下注射给药，每2週或每4週皮下注射一次即可。患者可以在家里或工作场所自行注射，非常方便。与通常每天口服药物相比，减少了用药频率，可以提高患者治疗依从性。
Repatha和Praluent获批临床应用，意味著經過十余年的系統和深入研究，PCSK9抑制剂已经通过了世界上最严格的药物管理机构欧洲EMA和美国FDA的审评，正式进入临床处方药物市场。根据预测，在美國，使用PCSK9抑制剂的花费高达每年7000-12000美元。
PCSK9抑制剂并不能替代他汀药物。实际上，是为不能耐受他汀药物的患者提供了一类新的治疗药物。更重要的是，降脂治疗进入了联合药物治疗的时代：对家族性高胆固醇血症患者和他汀治疗后血胆固醇水平未达标的患者，他汀+选择性胆固醇吸收抑制剂（依折麥布）或PCSK9抑制剂将成为优化的临床治疗策略。
转载自李勇心血管健康
