1 背景

老年性野生型转甲状腺素蛋白相关淀粉样变（ATTRwt）是导致老年人群发病和死亡的一种未被充分评价的原因。本研究的目标是在一个大型ATTRwt队列中调查此疾病的特征并描述其结局。

2 方法与结果

在20年中有121位ATTRwt患者入组了一项前瞻性观察性研究。入组的中位数年龄是75.6岁（范围62.6-87.8）；97%的患者是白人。自活检确诊开始计算的中位数生存时间是46.69个月（95%CI 41.95-56.77）；78%的死亡是心源性的。Kaplan-Meier生存分析显示，5年生存率为35.7%（95%CI 25-46）。常见的临床特征是功能性能力受损（平均VO2max为13.5 ml/kg/min）和心房颤动（67%）。生存率降低的多变量预测因子有升高的血清BNP（482 ± 337 pg/ml）和尿酸（8.2 ± 2.6 mg/dl）、降低的LVEF（50%中位数范围 10-70%）、以及升高的相对室壁厚度（RWT, 0.75 ± 0.19）。

3 结论

在这组活检确诊ATTRwt淀粉样变性的患者中，常见的临床特征有功能性能力低下和心房颤动。BNP和尿酸的升高、LVEF的降低和RWT的升高与整个组中5年生存率仅35.7%是有相关性的。这些数据确立了ATTRwt的自然史，为将来的干预性临床试验提供了统计学基础，彰显出对更加敏感的诊断试验以及此疾病特异性治疗的需求。

4 作者/译者

译者：余怡文（阜外医院）
审校：张宇辉（阜外医院）

5 来源

Connors, L. H., et al. (2015). "Heart Failure Due to Age-Related Cardiac Amyloid Disease Associated With Wild-Type Transthyretin: A Prospective, Observational Cohort Study." Circulation.